关于重型再生障碍性贫血,临床治疗上多运用到移植与ATG(抗胸腺细胞球蛋白)这两者治疗方案的适应症,治疗风险以及治疗费用比较,由下文一一解析。

  一、适应症的比较

  骨髓移植

  初诊再障患者 同胞异基因骨髓移植,应符合以下条件:

  (1)重症或极重症再障患者;

  (2)年龄30岁;

  (3)有HLA相合的同胞供者。

  以上3者皆具备方可进行骨髓移植。

  抗胸腺细胞球蛋白

  (1)输血依赖的轻型再障患者;

  (2)非输血依赖的轻型再障患者,粒缺有感染风险;

  (3)重型再障。

  以上3类情况皆可进行抗胸腺细胞球蛋白治疗。

  可以看出,骨髓移植的范围更窄,主要强调也是最难做的是(3)有HLA相合的同胞供者,另外,初诊的患者如果具备以上3个条件,应 骨髓移植。

  二、治疗风险的比较

  骨髓移植:

  移植直接死亡率20-30%,重型再障同胞相合骨髓移植治疗后长期生存约75%-90%。慢性GVHD达30%-40%,成为影响患者远期生活质量的主要问题。远期演变为克隆性疾病如MDS、白血病、PNH和实体肿瘤。

  抗胸腺细胞球蛋白:

  直接死亡率低,抗胸腺细胞球蛋白联合CsA的有效率在60%-80%,据北医院临床统计,ATG联合中药有效率提高至85%,15年生存率大约70%。

  三、治疗费用的比较

  骨髓移植:

  移植花费20-40万元,后期需要终生服用免疫抑制剂,移植并发症多,仅有10-20%的患者可以脱离服药,达到良好的生活质量。

  抗胸腺细胞球蛋白:

  治疗花费40-60万,因为起效在3-6个月,期间需要输血和血小板,所以前期花费多,仅有30%的患者在1-2个月起效,花费在20万以下。但患者起效后,花费大量减少,外周血象正常后开始减药,大约2-3年完全停药。绝大多数有效患者能够恢复正常的生活,保持高质量的生活状态。

  『注』

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